哮喘是儿童最常见的慢性病之一。在美国，大约有7.5万6至11岁的儿童患有中至重度的不受控制的哮喘，在世界范围内人数更多。目前，尽管采用了标准的吸入糖皮质激素和支气管扩张剂治疗，但这些儿童仍可能继续出现严重的症状(如咳嗽、喘息和呼吸困难)。他们也可能需要使用多个疗程的系统性皮质类固醇，但这也会带来很大的风险。

2021年10月20日，美国FDA批准达必妥(Dupixent，dupilumab)作为6至11岁嗜酸性粒细胞表型为特征的中至重度哮喘或口服糖皮质激素依赖性哮喘患者的附加维持治疗。

达必妥(Dupixent，dupilumab)

该批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验数据，该试验评估了Dupixent联合标准护理哮喘治疗在未控制的中度至重度哮喘儿童中的有效性和安全性。试验中超过90%的儿童至少同时患有一种2型炎症。

进入试验的患者中，某一类型的白细胞水平高(嗜酸性粒细胞EOS≥300细胞/μl;n=259)，在标准护理中添加Dupixent(根据体重每两周100或200毫克)的患者，与安慰剂治疗相比，严重哮喘发作率显著降低，一年内平均降低了65%。

在24周时，哮喘控制得到改善，81%的患者根据疾病症状和影响报告有临床意义的改善，而安慰剂组为64%。

该试验的安全性结果与Dupixent在12岁及以上未控制的中至重度哮喘患者中的已知安全性基本一致，其中Dupixent组2.2%的患者报告了蠕虫感染，安慰剂组为0.7%。Dupixent组的总体不良事件发生率为83%，安慰剂组为80%。与安慰剂相比，使用Dupixent更容易观察到的最常见不良事件是注射部位反应、病毒性上呼吸道感染和嗜酸性粒细胞增多。

FDA的该项批准给那些患有危及生命的哮喘和肺功能不良的儿童带来了新的希望。Dupixent改善了许多患有三种潜在的2型炎症疾病患者及其家庭的生活质量，全球有30多万患者接受了该治疗方法。目前，Dupixent正在接受欧盟和全球其他卫生当局的监管审查，期待Dupixent能够为更多6至11岁患有中至重度哮喘的儿童患者提供安全有效的疗法。