奥巴捷，又称为特立氟胺片，是一种薄膜衣制片，颜色为白色或类白色，是一种治疗罕见病——多发性硬化症的优秀药物，于2018年7月份在华上市，这是中国第一个治疗多发性硬化症的口服新药，一经上市，为三万多名多发性硬化症患者带来了新希望。

什么是多发性硬化症?

多发性硬化症是一种罕见疾病，常作用于中枢神经脱髓鞘部位。这种罕见疾病在处于急性活动期时，中枢神经白质会产生多发性炎性脱髓鞘斑，该病的陈旧病变一般表现为胶质纤维增生而形成钙化斑，特点表现为多发病灶、缓解、复发病情等，常发于脊髓、脑干和视神经。据统计，全世界已有230万的患者，我国大约有3万名患者。多发性硬化症多发于青年或者中年，女性占比约是男性的两倍。2018年5月份，多发性硬化症这一罕见病症被中国列入《第一批罕见病目录》。

奥巴捷使用情况

医生根据患者病情严重程度及耐受情况指导患者使用奥巴捷。建议每日口服一次，7mg或14mg。餐前、餐后服用或与餐同服均可。

安全性监测

在开始采用特立氟胺片治疗前，应获取6个月内的转氨酶和胆红素水平数据。在开始服用特立氟胺片后，应每月至少监测一次ALT水平，坚持6个月。

开始服用特立氟胺片前，应先获取6个月内的全血细胞计数(CBC)结果。进一步监测感染体征和症状。

开始服用特立氟胺片前，应采用结核菌素皮肤试验或血液试验筛选潜伏性结核病感染患者。

育龄女性在开始特立氟胺片治疗前应排除怀孕。

开始服用特立氟胺片钱检查血压，并在此后定期检查。

奥巴捷治疗效果如何?

为了证明奥巴捷在治疗多发性硬化症的效果，四项对照、双盲和随机的临床实验就此展开。其中，两项Ⅲ期临床研究TEMSO研究和TOWER研究的数据表明，在重点核心时期研究中，奥巴捷与安慰剂相比，患者的年复发率显著减低了很多，同时还延缓了患者残疾的进展，并且在扩展研究中疗效维持长达10年。在TOWER研究中，奥巴捷14mg治疗组中国亚组患者的年复发率相对风险降低了71.2%，同组的全球患者年复发率相对风险则降低了36.3%。

通过年复发率以及维持时间来看，奥巴捷要比同类药物(如安慰剂)的治疗效果要好很多，该药不仅为多发性硬化症患者提供了新的治疗选择，还为中国在治疗罕见病方面提供了有力的帮助，这对中国三万名多发性硬化症患者来说，具有重大的意义。