米托坦，是一款治疗肾上腺皮质癌的靶向药物，也是一款特效药，它应用于不能手术的或者手术后预防复发的肾上腺皮质癌患者，与常规的放化疗相比有着明显的优势，可以延长患者的生存期。

米托坦在1970年获美国FDA批准上市，用于治疗肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生，在2002年又被欧洲EMA划为罕见病药物。之后，1978年米托坦在加拿大上市，1988年在巴西上市，1989年在中国香港上市，2001年在韩国上市。目前，法国Laboratoire HRA制药公司是米托坦的全球唯一生产持证商。

我们已知晓什么是米托坦，那么肾上腺皮质癌又是什么疾病呢?

肾上腺皮质癌是一种罕见疾病，发生于肾上腺皮质的恶性肿瘤，发病率约为0.52/100万，可以说很低了，所以治疗肾上腺皮质癌的米托坦又被称为“孤儿药”，该病恶性程度很高，难以治愈、侵袭性、转移性很快，常见于12岁以下儿童，成年人与老年人仅有少数案例。

肾上腺皮质癌还有多功能性，病症的特点为女性男性化与肾上腺功能兴奋，并且极容易局部侵入与转移。如果患者的肾上腺皮质癌伴有血道和淋巴道扩散传播的话，临床上平均生存期只有2年。

如果使用米托坦治疗肾上腺皮质癌患者，生存期可以延长吗?

在一项临床试验中评估了米托坦在晚期肾上腺皮质癌中的疗效。研究人员共纳入127例晚期肾上腺皮质癌患者，用米托坦单药治疗。用Kaplan-Meier评估无进展生存期和总体生存期(PFS，OS)。

研究结果显示26名患者(20.5%)出现客观反应，其中3名患者完全缓解。总体而言，生存期是可以延长的，中位PFS为4.1个月(范围1.0-73)，中位OS为18.5个月(范围1.3-220)。

米托坦治疗肾上腺皮质癌的效果这么好，那有没有副作用呢?

米托坦最常见的副作用包括：抑制中枢神经系统、眩晕、嗜睡、皮肤出疹、食欲不振、恶心、呕吐、腹泻等。

其他副作用:头痛、高血压、体位性低血压、抑郁、神志不清、肌肉震颤、出血性膀胱炎等。

其实，无论是再怎么疗效好的药物，它或多或少都会有副作用，患者在服药期间如果出现副作用，先不要慌，如果很短的时间内消除下去，那还是保持正常用量，如果副作用一直存在不消退的话，建议患者及时去医院诊断，听从医生的建议是减少用量还是停药还是换药处理。如果您对米托坦还有其他疑问，欢迎咨询海鸥药房客服。