原发性免疫缺陷病是一组少见病，与遗传相关，常发生在婴幼儿，出现反复感染，严重威胁生命。因其中有些可能获得有效的治疗，故及时诊断仍很重要。按免疫缺陷性质的不同，可分为体液免疫缺陷为主、细胞免疫缺陷为主以及两者兼有的联合性免疫缺陷三大类。

2021年12月7日，Octapharma宣布美国FDA批准cutaquig®[皮下(人)-hipp免疫球蛋白，溶液浓度16.5%]用于治疗2岁及以上的原发性体液免疫缺陷(PI)儿童患者。FDA此前批准cutaquig用于治疗成人PI患者。

原发性体液免疫缺陷(PI)

Roger H. Kobayashi博士表示：“FDA的批准为患有原发性免疫疾病的患者提供了更多的治疗选择，这种疾病会削弱患者的免疫系统，更容易发生感染和其他健康问题。该批准还提供了更灵活的选择，可以调整输液的频率，基于患者的药代动力学和临床反应，这可能是有利的。”

患者和医生可以更灵活地进行cutaquig给药，少量多次或多量少次。如果患者不愿意频繁接受输液，可以选择每两周接受一次治疗。与此同时，如果患者频繁治疗的效果更佳，医生可以给患者提供日剂量的治疗方案。

FDA批准cutaquig®是基于两项临床试验的结果，这两项研究共观察了75名PI患者，包括37名成人患者和38名年龄在2至17岁之间的儿童患者。患者在12周的洗入/洗脱期，每周接受cutaquig®输液，之后是12个月的疗效期。本研究的主要目的是评估cutaquig®在预防严重细菌感染方面的有效性，细菌感染定义为菌血症/败血症、细菌性脑膜炎、骨髓炎/感染性关节炎、细菌性肺炎和内脏脓肿。目前，尚无严重细菌感染报告。