Waldenström巨球蛋白血症(WM)是一种不活跃且相对罕见的B细胞恶性肿瘤，其特征是骨髓浸润有分泌淋巴浆细胞的单克隆免疫球蛋白M (IgM)。在所有非霍奇金淋巴瘤病例中，WM所占的比例不到2%，该病常发生在老年群体中，通常在诊断后进展缓慢，主要见于骨髓，也可累及淋巴结和脾脏。许多患者对现有的治疗选择不耐受。因此，患者迫切需要更好的治疗方案出现。

2021年12月15日，百济神州(BeiGene)公司宣布，英国药品和健康产品管理局(MHRA)批准了泽布替尼(BRUKINSA®，zanubrutinib)的市场营销授权，用于治疗之前至少接受过一次治疗的Waldenström型巨球蛋白血症(WM)合格成人患者，或用于一线治疗不适合化学免疫治疗的合格WM患者。

泽布替尼(BRUKINSA®，zanubrutinib)

Roger Owen博士表示：“BRUKINSA是一种高度选择性的BTK抑制剂，在临床研究中，与ibrutinib相比，其为一些WM患者的耐受问题带来了有意义的改善。”

在ASPEN 3期试验中，主要终点为与深度缓解、非常好的部分缓解(VGPR)或更好缓解相关的统计优势，尽管该主要终点未达到，但BRUKINSA的VGPR率较高，达到了28%，而伊布替尼为19%。此外，持续缓解一年或更长时间的患者，BRUKINSA组中(n=102)达到了94%，而ibrutinib组(n=99)为88%。另外，与伊布替尼组相比，BRUKINSA组的某些不良事件发生率较低，包括心房颤动、轻微出血和大出血。

BeiGene英国及爱尔兰地区的总经理Robert Mulrooney博士表示：“在我们继续致力于全球抗癌斗争的同时，BRUKINSA在英国的获批是改善符合条件的WM患者的生活的重要一步。这是一个激动人心的里程碑，因为BeiGene将继续专注于全球创新肿瘤药物的研究。”

此前，2019年11月15日，美国食品药品监督管理局(FDA)宣布，泽布替尼以“突破性疗法”的身份，“优先审评”获准上市。2020年6月，泽布替尼获得中国NMPA批准上市，用于既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤(MCL)患者和既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者。2020年12月，泽布替尼在国内获批的两项淋巴瘤适应症均已纳入医保目录，并于2021年3月正式落地执行。2021年3月2日，加拿大药监部门批准百悦泽®(泽布替尼)用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)患者的新药上市申请。