在全球范围内，大B细胞淋巴瘤(LBCL)是最常见的非霍奇金淋巴瘤(NHL)。 在美国，每年有超过1.8万人确诊为LBCL。大约30-40%的LBCL患者在初始治疗后会进展为复发或难治性LBCL，所以这些患者通常需要进行二线治疗。

2021年12月11日，吉利德(Gilead)旗下Kite公司公布了ZUMA-7的初步分析结果。ZUMA-7是一项全球性的3期研究，在这项与标准疗法(SOC)的头对头研究中，Yescarta®(axicabtagene ciloleucel)用于大B细胞淋巴瘤成人患者(一线治疗复发或难治)，评估了其作为一次性输液的疗效。通过与SOC进行对比，来评估Yescarta的疗效，该SOC是一个多步骤的过程，旨在最终实现干细胞移植。ZUMA-7于2017年启动，是针对CAR T-细胞二线治疗的首个也是最大的3期随机研究，在全球77个中心共纳入了359名患者。

CAR T-细胞治疗

该研究的中位随访时间超过了两年，达到了无事件生存期(EFS)的主要终点。与SOC相比，Yescarta组中存活两年且不需要其他癌症治疗或没有经历癌症进展的患者增加了2.5倍(40.5% vs. 16.3%)，中位EFS增加了4倍(8.3 个月vs. 2.0个月)。在关键患者亚组中，Yescarta对EFS的改善是一致的，包括老年人、原发性难治性疾病患者、高级别B细胞淋巴瘤患者和双表达因子淋巴瘤患者。

在ZUMA-7试验中，Yescarta具有可管理的安全性，与之前的研究一致。在可评估安全性的170例接受Yescarta的患者中，发生≥3级细胞因子释放综合征(CRS)和神经事件的患者分别为6%和21%。没有发生5级CRS或神经系统事件。在SOC组中，83%的患者发生高级别事件，主要是血细胞减少。

基于ZUMA-7数据，正在向全球监管机构提交文件，以扩大Yescarta的适应症范围，包括二线治疗复发或难治性LBCL。美国FDA接受了其补充生物制剂许可申请(sBLA)，并授予了Yescarta用于LBCL患者群体的优先审查资格，《处方药使用者费用法》目标行动日期定在2022年4月1日。另外，该药物的监管报告也提交给了其他全球卫生当局，包括欧洲药品管理局(EMA)。