阿尔茨海默病(AD)是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征。

AD是老年期最常见的慢性疾病之一，大约占到老年期痴呆的50%~70%。随着人口老龄化的增加，AD患病率也逐渐上升，平均年龄每增加6.1岁，其患病率升高一倍。

美国FDA要求渤健(Biogen)公司对其治疗阿尔茨海默症的药物Aduhelm进行验证试验，Biogen希望在四年后获得初步数据。

Aduhelm

Aduhelm于去年11月被FDA专家组拒绝，但在几个月后，通过其加速批准途径，获得了出乎意料的FDA绿灯，该途径允许FDA根据替代终点(如蛋白质水平或肿瘤缩小)批准，而不是证明其临床益处(如延长患者的生命)。

这是一种将治疗癌症和罕见疾病的药物更快地送到患者手中的选择，FDA要求该公司在药物获批后进行验证性研究，以证明该药物对患者确实有帮助。

FDA给了Biogen很长的时间来(9年)完成这项工作，但2021年12月16日该制药公司表示，他们希望在大约一半的时间内获得初始数据。

2021年12月16日，首次公布了详细的计划，Biogen和合作伙伴卫材公司(Eisai)将在明年3月之前向FDA提交试验的最终方案，并在两个月后的5月对第一例患者进行筛查。

这项研究将扩展为一项全球性的安慰剂对照试验，旨在招募1300多名早期阿尔茨海默病患者，主要临床终点为治疗开始后的18个月。

Biogen估计，初步完成日期将在研究开始后的4年左右，也就是2026年，远早于原定的9年的时间，同时还将包括一个长达48个月的延期，以收集更长期的治疗数据。

Biogen的临时研发主管Priya Singhal博士表示：“我们正在履行承诺，加快研究进程，争取提前完成该验证性研究。”