你还在嘲笑着那些走路一瘸一拐的孩子吗?你还谩骂着上台阶只能挺着胸，扶着膝盖的孩子吗?你还对连路都走不了，只能坐在轮骑上上的孩子投去厌恶的目光吗?请让自己保持一颗善良的心，因为你的一个动作、一束目光、一句话语，都能让这些内心脆弱的孩子更加受伤。因为这些孩子都患有杜氏肌营养不良的病症，他们中大多数都活不过20岁，这比癌症都要可怕。

万幸的是，杜氏肌营养不良症患者终于迎来了新的治疗转机。在2020年8月份，美国FDA加速批准了Viltepso上市，适用于治疗杜氏肌营养不良症患者。那么，Viltepso治疗杜氏肌营养不良症的效果好不好呢?

Viltepso治疗杜氏肌营养不良症的效果好不好呢?

Viltepso的有效性和安全性在两项临床试验中得到了评估，研究共纳入了32例杜氏肌营养不良症男性患者。试验一是北美针对4~10岁的杜氏肌营养不良症患者的Ⅱ期研究;试验二是日本针对5~18岁的杜氏肌营养不良症患者的开放标签研究。

在试验一，接受推荐剂量80mg/kg/wk的患者中，100%的患者在接受Viltepso治疗后显示抗肌萎缩蛋白水平增加，88%的患者(7/8)抗肌萎缩蛋白水平达到正常值的3%或更高。

总的来说，基线时，患者抗肌萎缩蛋白水平仅为正常值的0.6%，而在接受Viltepso治疗20-24周后，患者抗肌萎缩蛋白水平增加到正常值的5.9%，增值近10倍!

因此，Viltepso治疗杜氏肌营养不良症的效果是非常显著的，对于患有杜氏肌营养不良症孩子来说，无疑是最幸福的事情，他们终于不用眼睁睁的看着自己病情得不到控制而无能为力了。