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菲卓替尼——一款治疗骨髓纤维化的“孤儿药”
发表者:haiou_orange     发表日期:2021-12-28 15:38      文章来源于网络

菲卓替尼属于JAK2抑制类药物,也是一款治疗罕见病的“孤儿药”。在2019年8月份获得美国食品药品监督管理局批准上市,用于治疗成人中重度继发性或原发性的骨髓纤维化患者。

菲卓替尼(Inrebic)Celgene制药

什么是骨髓纤维化?

骨髓纤维属于一种慢性病种,它能在骨髓中生成瘢痕组织,致使血细胞形成后不在骨髓中,而是转移到肝脏以及脾脏,这就导致这些器官逐渐变大。骨髓纤维化还能导致人体出现骨痛、极度疲劳、瘙痒、盗汗、发热、肋骨下方疼痛、呼吸短促。


如果患者自身就出现骨髓纤维化,那么这便是原发性骨髓纤维化。如果人体中出现过多的红细胞或者过多的血细胞形成,慢慢就会发展为骨髓纤维化,这种情况为继发性骨髓纤维化。


菲卓替尼使用时正确的用法用量是什么?


接受菲卓替尼治疗的患者,推荐剂量是一天一次,一次400mg,可以和食物同服,也可以不与食物共同服用。如果您正在使用CYP3A抑制剂,或者您是重度肾功能不全的患者,必须减少菲卓替尼的使用剂量。


菲卓替尼常见的不良反应有哪些?


菲卓替尼最常见的不良反应是呕吐、贫血、恶心以及腹泻。这些不良反应症状轻微,一般不会出现重度不良反应,如果患者一旦出现上述不良反应,很快就会消失。


菲卓替尼治疗骨髓纤维化的效果如何?


这是一项名为JAKARTA的安慰剂对照、双盲、随机的临床研究实验,评估菲卓替尼治疗骨髓纤维化的效果。研究人员共纳入289位骨髓纤维化患者,全部患者随机分为两组,实验组的患者接受菲卓替尼治疗,剂量为500mg,每天一次,接受的患者共97位,另外96位患者接受菲卓替尼400mg的剂量,也是一天一次;对照组患者接受同样剂量的安慰剂。接受治疗的患者至少给药六个周期。


得出的临床实验结果为,在第六个周期给药结束后,通过CT或者MRI检查出患者脾脏体积减少≥35%的患者比例,之后4星期进行随访。使用菲卓替尼400mg剂量的患者,有35位(37%)患者脾脏体积减少≥35%,而接受安慰剂治疗的所有患者,只有1位达到了脾脏体积减少≥35%。菲卓替尼400mg试验组中,脾脏中位持续缓解时间为18.2个月。此外,40%接受400mg治疗的患者骨髓纤维化相关症状减少≥50%,而接受安慰剂治疗的患者中仅有9%。


综上所述,通过临床实验我们能够得出,菲卓替尼治疗骨髓纤维的效果是非常不错的,患者可以放心使用,如果您需要购买菲卓替尼的话,请联系海鸥药房客服哦!

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