转甲状腺素蛋白淀粉样变性病是一种较为罕见的疾病，主要特征是人体器官以及周围神经中的异常蛋白堆积引起的各种疾病，由于蛋白质沉淀，很容易引起一些并发症，像ATTR-CM就是一种较为罕见的心脏疾病，是由转甲状腺素蛋白淀粉样变性病所引起的，很容易引发患者的心肌病以及心力衰竭，如果不加以救治的话，患者在确诊后只能存活两年到三年左右，好在经过医疗行业的不断努力，Vyndaqel成为了欧盟首款针对ATTR-CM的药物。

Vyndaqel是一款治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的药物，也是全球患者关注较多的药物，作为一款治疗效果以及安全性都非常不错的药物，已经获得了全球多个国家的认可，下面就让我们一起来详细的了解一下这款Vyndaqel究竟怎么样吧。

Vyndaqel(Vyndaqel)Pfizer/ 辉瑞制药

2011年，欧盟批准了Vyndaqel用于治疗1期症状性多发性神经病(ATTR-PN)成人患者的甲状腺素淀粉样变性，以延缓周围神经功能损害。是为了方便患者而开发的一种胶囊，以便每日服用一粒。

在美国，Vyndaqel已经获得FDA批准，成为首个也是唯一一个治疗ATTR-CM的药物。Vyndaqel是首创的转甲状腺素蛋白稳定剂，是一种疗效突出的口服制剂。

Vyndaqel在欧盟的适应症扩展申请，是基于关键性三期临床研究，这是一项调查ATTR-CM药理学疗法方面第一个，也是唯一一个成功完成全球性、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，此次试验共纳入了441例患者，其中包括变异型以及遗传型的ATTR-CM患者，还有野生型ATTR-CM患者。

主要分析结果显示，在30个月治疗期间：

(1)与安慰剂相比，Vyndaqel显著降低了野生型和遗传型ATTR-CM患者的全因死亡和心血管相关住院率(p=0.0006)。

(2)与安慰剂组相比，Vyndaqel将全因死亡率和全因住院率分别降低30%(p=0.026)和32%(p<0.0001)。

(3)与安慰剂相比，Vyndaqel降低了所有亚组的全因死亡风险：野生型亚组(HR=0.71，95%CI:0.474-1.052)和遗传型亚组(HR=0.69，95%CI:0.408-1.167)中死亡风险分别降低29%和31%。

(4)横跨野生型和遗传型亚组，与安慰剂相比，Vyndaqel使6分钟步行试验(6MWT)评价的患者活动能力和堪萨斯城心肌病问卷(KCCQ)评价的患者生活质量各个方面的降低表现出一致的减少。

(5)研究中，Vyndaqel的耐受性良好，并与安慰剂具有可比的安全性。

由于Vyndaqel较为突出的治疗效果以及可观的安全性，CHMP对Vyndaqel治疗ATTR-CM的积极评价反映了医疗行业对Vyndaqel的重视，Vyndaqel能够显著的降低患者的死亡率以及心血管疾病相关的住院频率，Vyndaqel获批意味着ATTR-CM治疗领域的一个突破。

国内由于还没有上市Vyndaqel，因此国内的患者想要购买Vyndaqel的话只能通过国外购药的渠道来购买，海鸥药房作为正规的海外医疗平台，能够给患者提供国外购买Vyndaqel的正规渠道以及详细的报价信息，海外直邮到家，放心靠谱，患者可以放心咨询。