心脏淀粉样变，它是一种限制性心肌病，表现的特征为错误折叠的蛋白质在心肌组织或者心肌细胞外积聚，许多患者会发展成为难治性并具有充血性的心力衰竭，它属于一种非常罕见但又没有充分诊断的疾病。目前，治疗这一罕见病的药物有氯苯唑酸，那么，氯苯唑酸的治疗效果到底怎样呢?我们一起来看看吧!

氯苯唑酸的治疗心脏淀粉样变效果好不好呢?

这是一项名为ATTR-ACT的安慰剂对照、平行设计、多中心的Ⅲ期临床实验，也是目前为止研究氯苯唑酸治疗心脏淀粉样变疗效和安全性规模最大的临床研究。患者以2：1：2的比例随机分配，分别服用氯苯唑酸80mg、氯苯唑酸20mg、安慰剂，一天一次，一直持续30个月，得出的结论为氯苯唑酸治疗组患者死亡率(29.5%)显著低于安慰剂组(42.9%)，因心血管疾病导致的住院率较安慰剂组亦有所下降(氯苯唑酸：0.48，安慰剂：0.70)。

与安慰剂相比，服用氯苯唑酸80mg可以显著降低复合终点、心血管住院率与全因死亡率，但服用20 mg氯苯唑酸葡甲胺则无法降低全因死亡率，所以临床治疗时需要将氯苯唑酸80mg作为首选剂量。

通过临床实验我们可以得知，只有正确的服用药物推荐剂量才能达到最佳治疗水平，并且通过实验数据我们还能得知，氯苯唑酸治疗心脏淀粉样变效果与安全性是十分突出的，患者可以放心购买和使用哦!