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婴儿痉挛症的克星,喜保宁已获多个国家获批
发表者:haiou_xiaoxue     发表日期:2022-02-10 15:17      文章来源于网络

婴儿痉挛症是一种较为特殊且罕见的癫痫综合症,9%-15%的比例是原发性的,剩下的属于继发性的,发病率较低,仅有0.2%左右,两岁以前的婴幼儿为婴儿痉挛症的多发群体,大多数婴儿在出生4个月-8个月左右发作,也有的患者是4岁左右确诊的,5岁前发作的患者可能会自然停止,但是可能会出现其他的癫痫发作形式,是目前一种较为棘手的疾病,对于该类疾病的治疗,选择一款合适的药物是非常重要的,喜保宁作为治疗癫痫的药物,一经上市就获得了广泛的关注。


很多患者对喜保宁还不是很了解,喜保宁是一款不可逆性的GABA转氨酶抑制剂,能够是患者脑髓液中的GABA水平升高,上世纪九十年代,欧洲就开始使用喜保宁进行婴儿痉挛症的治疗,一直到2009年,美国FDA批准了喜保宁在美国的上市用于婴儿痉挛症的治疗,目前在欧洲、北美等地区,喜保宁已经被列入了婴儿痉挛症的一线治疗药物,并且对TSC患者难治性复杂部分性发作也有着不错的治疗效果。

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TSC导致的婴儿痉挛大多都是在6个月左右的时候发病,1岁之内是孩子智商发育最为关键的时候,喜保宁可以很快速的控制住TSC导致的婴儿痉挛,因此有着一定的预防智力障碍的作用。很明显,国内大多数的TSC孩子,都是在试验了很多药物治疗效果不佳后方才改用喜保宁的,更多的医生和病人早期服用喜保宁,或许可以扭转孩子的病情,改变一个孩子和家庭的命运。


该药物的副作用有嗜睡、肌张力降低、体重增加、失眠等情况,但是其最大的缺点是其对视野的影响,患者可能会出现不可逆的向心性视野缺损。该副作用具体的发生机理不详,可能是由于视锥细胞和无长突细胞的功能下降造成的。


该副作用在成年患者中较儿童患者更为常见,成年患者的发生率约为25%–50%,儿童患者约15%, 婴幼儿约15%–31%。从治疗开始到癫痫缓解的时间约为12-35日,在这段时间内发生视野障碍的概率比较低,目前认为如果应用喜保宁超过12周仍没有明显的效果,可以考虑停用该药物。


需要注意的是,喜保宁是国外治疗婴儿痉挛症的主力药物,但是国内没有几个医生开这款药,这是为什么呢?因为国内很多地方没有专门的TSC专科门诊,因此国内有很多医生自己都不知道这款药,而且也不知道怎么控制TSC婴儿痉挛。


要知道将近95%的患者对喜保宁有着良好的耐受性,如果患者在确诊婴儿痉挛症后应尽快的服用喜保宁,不过随着国内医疗系统的完善,越来越多的患者开始接触喜保宁,有效的控制了癫痫。


婴儿痉挛症的治疗是全人类的难题,近几年美国、日本英国以及其他欧洲国家对婴儿痉挛症治疗方案进行了多次的评估,随着喜保宁的获批,相信全球婴儿癫痫患者能够依靠喜保宁获得更好的治疗,给孩子一个美好的未来。

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