在白血病中，急性髓细胞白血病(AML)凶险难治，严重危及患者的生命。2018年，FDA加速批准维奈托克联合阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷，用于治疗新诊断的AML成人患者，实现了从加速批准到完全批准这一跨越，为更多AML患者带来福音。关于维奈托克，笔者整理了患者最关心的相关问题，希望给大家带来相应的参考价值。

维奈托克的治疗效果如何?有没有入医保?价格怎样?国内是否上市?怎样获取?维奈托克对于AML患者是一个怎样的存在?如果想第一时间了解，那就请往下看吧!

一、急性髓细胞白血病的治疗现状

急性髓细胞白血病(AML)是一种常见的恶性肿瘤性血液疾病，且近年来，我国的急性髓细胞白血病的发病率逐年递增。尽管联合化疗和造血干细胞移植以及各种取得了较大的进展，但大多数患者仍然死于耐药、复发或并发症。特别是年长的AML患者不适合接受大剂量的化疗，年龄是导致年长AML患者预后效果不佳的主要因素。

2016年经FDA批准上市的靶向药维奈托克，给年长AML患者治疗带来了突破性进展。

二、维奈托克的治疗效果如何?

维奈托克是全球第一款选择性靶向BCL-2蛋白的药物，它能够很好的抑制抗凋亡蛋白bcl-2，bcl-2介导肿瘤细胞存活，并与化疗耐药性相关，维奈托克能够直接与bcl-2蛋白相结合，置换促凋亡蛋白并且恢复凋亡过程，达到治疗白血病的效果。

自2016年，维奈托克获批上市以来就有许多研究结果显示，维奈托克联合低剂量的阿糖胞苷(LDAC)治疗年龄超过60岁的不适合接受大剂量化疗的急性髓系白血病患者效果更好。

在这项研究中共有82名不适合接受大剂量化疗的超过60岁的患者参与II期剂量治疗，在口服维奈托克的同时联合阿糖胞苷注射治疗。

结果显示，在这82名患者中有超过一半的患者达到完全缓解，首次应答的中位时间为1.4个月，该队列的中位应答持续时间为8.1个月，中位总生存期为10.1个月。之前未应用去甲基化药物(HMAs)的患者拥有更高的应答率、更长的应答时间和更长的生存期。

2018年，美国食品药品监督管理局(FDA)加快批准了维奈托克联合阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷的新型药物的组合疗法，用于治疗年龄超过75岁的急性髓细胞白血病患者。这项疗法的批准得益于一项大型跨中心的1期临床试验，其结果显示：上述组合疗法呈现出“具有广阔前景的效能”，且年龄较大的急性髓细胞白血病患者对该疗法的耐受性良好。

三、维奈托克纳入医保了吗?

2020年，维奈托克在中国申报上市，但是目前还处于审批阶段，还没有在国内正式上市，因此，维奈托克还没有纳入医保目录。

四、维奈托克的价格多少?怎样获取?

目前，由于维奈托克还没有在国内上市，因此，患者无法在国内的药房或医院买到该药。

维奈托克在美国上市后，价格如下：规格10mg/片-30片/瓶(盒)药房价：297.33/美元;规格50mg/片-90片/瓶(盒)药房价：4372.81/美元;规格100mg/片-120片/瓶(盒)药房价：11650.56/美元，到目前为止，维奈托克已经相继在美国、欧洲等多个多家和地区相继上市，但是售价较高。

除了美国和其他国家上市的原研药以外，印度版、缅甸、孟加拉版本维奈托克(venetoclax)以价格低廉的优势受到许多患者青睐。有需要的患者可以通过正规的海外药房(如海鸥药房)获取。

五、结语

急性髓细胞白血病的治疗一直是难以攻克的一大难题，FDA对维奈托克组合疗法治疗急性髓细胞白血病的的批准是急性髓细胞白血病治疗的一个重大突破。笔者希望，未来维奈托克可能会在中国成功上市，给国内年长的急性髓细胞白血病患者带来新的治疗选择。