目前为止，全球罕见病已经超过了六千种，对于大多数罕见病的治疗多是使用药物进行治疗，卡那单抗就是一款治疗罕见病的药物，卡那单抗是一种人员单克隆抗体，能够与人白细胞介素选择性的结合，通过阻断与受体的相互作用来进一步的中和人体类的IL-1β的活性，也正因为如此，卡那单抗能够治疗3种罕见和独特类型的周期性发热综合征：肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征(TRAPS)、高免疫球蛋白D综合征(HIDS)/甲羟戊酸激酶缺乏症(MKD)、家族性地中海热(FMF)。同时还用于治疗2岁及以上患者的活动性系统性青少年特发性关节炎(SJIA)。

卡那单抗(Ilaris)瑞士诺华

通过中和IL-1β，初步证据表明，卡那单抗可抑制促肿瘤炎症：

1、增强抗肿瘤免疫反应。

2、降低肿瘤细胞增殖、存活和侵袭性。

3、削弱肿瘤血管生成。PTI通过驱动致癌过程和抑制抗肿瘤免疫反应来促进肿瘤发展。

一项研究通过将卡那单抗与安慰剂进行比较，此次试验共纳入了39个国家的10061例心梗后稳定性心绞痛合并高灵敏C反应蛋白的患者，入选的患者年龄大多数在六十岁左右。

这项研究结果反映了：

1、每3个月皮下注射1次卡那单抗可显著降低既往心梗患者hsCRP、IL-6等炎性标志物。

2、3.7年的随访结果显示，卡那单抗与安慰剂对比下，对患者的心血管并无明显的影响。

3、对于3个月时hsCRP水平最低的患者相对风险降低27%(P<0.001)，因此“越低越好”似乎与LDL-C一样适用于炎症水平控制。

4、卡那单抗可引起轻度中性粒细胞减少，增加致死性感染风险，故使用此药时应监测早期感染的症状和体征。

5、此研究中，安慰剂五年的事件发生率高达25%，他汀治疗后仍有残余炎性风险(hsCRP≥2mg/L)与残余胆固醇风险(hsCRP不高)组未来事件发生率都较高，对于不同类型需个性化治疗。

总结起来，卡那单抗靶向作用于IL-1β/IL-6通路减少心血管事件发生率，潜在减少肺癌发生率及死亡率。炎症抑制可明显改善动脉血栓转归以及潜在改变一些致死性肿瘤的进程。

对于这款治疗罕见病的药物，很多患者想知道卡那单抗有没有在国内上市，根据海外正规医疗平台海鸥药房的了解，目前卡那单抗还没有在国内上市，因此国内是买不到卡那单抗的，更别说用医保报销了，对于大多数需要这款卡那单抗的患者来说，如何正规的买到卡那单抗是非常重要的。

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