再生障碍性贫血是一种罕见但可被治疗的疾病，既可能缓慢出现也可能突然发生。艾曲波帕是一种口服的血小板生成素受体激动剂，是全世界第一款也是唯一一款获得批准的小分子非肽类TPO受体激动剂。2008年在美国上市，最初用于治疗免疫性血小板减少症。2014年，艾曲波帕通过FDA批准用于治疗对免疫疗法没有充分相应的严重型再生障碍性贫血。

一、再生障碍性贫血症及其危害

再生障碍性贫血(SAA)简称“再障”，是一组骨髓造血组织减少，造血功能受到影响，导致周围血全血细胞减少的综合病症。它的病因多数并不明确，可能与免疫、感染、毒物、药物、遗传等有关。再生障碍性贫血(SAA)可能缓慢出现，也可能突然发生。如果不能及时治疗加以控制，病人可能出现感染和出血，从而加重病情，危及患者生命。

二、艾曲波帕为何被称为“造血新星”?

艾曲波帕由葛兰素史克公司研发，后来与瑞士诺华公司合作研发，是全世界第一款也是唯一一款获得批准的小分子非肽类TPO受体激动剂。与现有的血小板减少症药品相比，艾曲波帕是可以口服的治疗再生障碍性贫血的药品，安全性高，受到患者好评，被誉为“治疗再生障碍性贫血的新星药”。

1.艾曲波帕的治疗效果

一项名为EXTEND的临床研究实验，评估了艾曲波帕长期治疗的疗效和安全性。研究人员共纳入302位特发性慢性血小板减少性紫癜患者的血小板减少患者。

研究结果显示，接受艾曲波帕治疗两个星期的患者，中位血小板计数增加到≥50×109/ L，并且中位血小板计数> 50×109/ L可以维持4年以上，同时，整体的出血率很低，在临床研究中患者出现的出血情况大多属于一级或者二级。有39%的患者能达到减少或者永久停止一种或者多种伴随性药物，并且还不需要救援治疗，治疗效果还能维持至少24星期。

2.艾曲波帕的三大功效

(1)艾曲波帕可以降低血小板输注：国内关于重组血小板生成素的II、III期多中心的临床试验表明：实体瘤患者经过化疗后，服用艾曲波帕可减少血小板输注比例、输注次数和输注量

(2)可以提升血小板最低值，缩短血小板减少的持续时间：艾曲波帕的第一二期试验显示，其药物组和安慰剂相比，艾曲波帕组有显著调高血小板最低值、缩短血小板减少持续时间的作用。

(3)减少化疗减量和延迟：在艾曲波帕一期临床试验结果表明，对接受吉西他滨治疗的实体瘤患者，艾曲波帕较之于安慰剂对照组，可减少出现化疗延迟和化疗剂量减少者的比例。

三、艾曲波帕的获批历史回顾

2012年12月，艾曲波帕获得FDA批准，在美国上市。用于慢性丙型肝炎患者血小板减少症的治疗。

2014年，艾曲波帕被FDA授予突破性治疗药物资格，用于治疗对免疫疗法没有充分响应的严重型再生障碍性贫血患者的血细胞减少。

2015年8月，艾曲波帕获得FDA批准，用于治疗对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾脏切除术反应不足的1岁及以上慢性免疫性血小板减少症的成人和儿童血小板减少症。

2018年1月4日，艾曲泊帕在中国获批上市，用于治疗原发免疫性血小板减少症。

四、艾曲波帕加入医保了吗

2019年底，艾曲波帕宣布被纳入医保目录，并正式于2020年1月1日正式实施。

五、艾曲波帕的获取渠道

艾曲波帕被纳入医保后由原来的7000多元/盒降低到5890元/盒，降价虽然在一定程度上减轻了患者的经济负担，但对于很多普通家庭的患者来说，长期服药仍是一笔不小的负担。

现有印度、孟加拉等仿制版的艾曲波帕，价格仅有千元左右，比纳入医保后的正版药还要便宜，有需要的患者可以通过正规的海外药房(如海鸥药房)获取。

六、结语

美国国立卫生研究院(NIH)的最新研究表明，艾曲波帕联合ATG和环孢素在治疗处置的重型再生障碍性贫血方面有着不错的效果，艾曲波帕在其他方面的治疗效果还有待研究。笔者相信，艾曲波帕还有很大的潜力被开发，将为再障患者带来更多获益。