3期REACH3试验(NCT03112603)的结果显示，与对照治疗相比，使用鲁索替尼(ruxolitinib ,Jakafi)治疗糖皮质激素难治性或依赖性慢性移植物抗宿主病(GVHD)患者，总体反应、无失败生存率和症状反应都显著提高。

在第24周，随机分配到鲁索替尼组的患者(49.7%)的总缓解率高于对照组的患者(25.6%; 优势比 [OR]，2.99;95% CI，1.86-4.80;风险比，1.93; 95% CI，1.44-2.60; P < .001)。其中鲁索替尼组11例患者和对照组5例患者获得完全缓解。

研究人员表示：“我们的试验显示，在糖皮质激素产生不充分反应的，中度或重度慢性移植物抗宿主病(GVHD)患者中，鲁索替尼组优于对照组，表现为总缓解率更佳，无失败生存期更长，症状减轻更明显。”

在2017年7月11日至2019年11月18日期间，共有329例患者被纳入开放标签的REACH3试验。按1:1随机分为鲁索替尼组(n = 165)或对照组(n = 164)。鲁索替尼每日两次，一次剂量为10mg，对照治疗由研究人员从10种常用治疗中选择。

患者中位年龄49岁(范围12-76岁)，大部分患者(61.1%)为男性。研究人员表示，42.9%的入组患者，患有中度慢性移植物抗宿主病，而56.5%的患者，患有重度慢性移植物抗宿主病。此外，71.4%的患者，患有糖皮质激素难治性慢性移植物抗宿主病，28.6%的患者，患有糖皮质激素依赖性疾病。

使用的大多数对照疗法包括体外光疗(34.8%)、霉酚酸酯(22.2%)和依鲁替尼(ibrutinib)(阿卡替尼Calquence;17.1%)，约一半的患者在试验期间接受钙调磷酸酶抑制剂治疗。

进一步的数据表明，与对照组相比，鲁索替尼组患者的无失败生存期更长。鲁索替尼组的中位无失败生存期超过18.6个月，而对照组为5.7个月(HR, 0.37; 95% CI, 0.27-0.51; P < .001)。此外，估计鲁索利替尼6个月无失败生存率(74.9%; 95% CI, 67.5%- 80.9%)高于对照组(44.5%; 95% CI, 36.5%-52.1%)。

165例鲁索替尼组患者和158例对照组患者纳入了安全性分析范围，他们接受了至少1剂鲁索替尼的治疗。鲁索替尼组到第179天的暴露治疗中位持续时间为25.6周(范围0.7-25.6)，对照组为24.0周(范围0.6-25.6)。

在第24周，鲁索替尼组有97.6%的患者出现任何级别的不良反应(AEs)，而对照组有91.8%的患者出现不良反应。在每个队列中，3级或更高级别的AEs分别占57.0%和57.6%。在鲁索替尼组和对照组中，常见的3级或更高的AEs，包括血小板减少(15.2% vs 10.1%)、贫血(12.7% vs 7.6%)、中性粒细胞减少(8.5% vs 3.8%)和肺炎(8.5% vs 9.5%)。

在数据截止点，鲁索利替尼组31例患者和对照组27例患者死亡。两组中，大多数的死亡原因是慢性移植物抗宿主病并发症、疾病治疗或两者引起的并发症(分别为13.3%和7.9%)。