FDA已授予Saniona公司的Tesomet孤儿药称号，用于治疗下丘脑肥胖症(HO)。Saniona公司表示，Tesomet是第一个也是唯一一个获得孤儿药称号的HO试验性疗法。

Saniona公司的首席医疗官Rudolf Baumgartner 博士表示：“目前还没有获FDA批准的用于治疗HO的药物。尽管这种罕见的疾病会让患者的食欲大增、体重飙升，但专门治疗HO的药物研制相对较少。Saniona公司很荣幸能够为HO患者开辟一条治疗道路，我们也很高兴能够获得FDA首次授予的HO孤儿药资格。Saniona期待在今年下半年，开展Tesomet治疗HO的2b期试验。”

HO是一种由下丘脑损伤引起的罕见疾病，常发生于切除颅咽管瘤(一种非癌性肿瘤)的手术期间。HO的特征是患者的体重迅速、过度、难以控制的增加，即使限制食物的摄入，这种情况也会持续。HO患者可能有贪食症，并可能出现异常的觅食行为，如偷食。

在一项为期24周、双盲、随机、安慰剂对照的初始2期试验中，评估了Tesomet治疗HO患者的疗效。研究人员表示，接受Tesomet治疗的成年患者体重和腰围明显下降，血糖控制得到改善。这些改善在24周的开放标签延期研究中一直保持，大多数不良事件较轻，最常见的不良反应有失眠、头晕、口干和头痛。

患者家人Amy Wood表示：“Tesomet药物的获批是治疗HO的一个关键里程碑。HO给护理人员及家庭带来了巨大负担，无论患者吃多少，都会感到饥饿，体重也会增加。这使我们不得不把食物藏起来，还要避免有食物的公共场所。十分感谢FDA和Saniona公司认识到了该疾病的严重性，我们希望该孤儿药称号的获得是迈向创新治疗的第一步。”

希望社会各界能够对罕见病更加重视，也希望有越来越多的罕见病治疗药物问世。