描述:氯苯唑酸为什么这么贵?进医保了吗?
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病是一种罕见的致死性疾病,其特点是错误折叠的蛋白质形成异常物质(淀粉样物质)沉积于心脏,表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。既往并没有获批治疗ATTR-CM的药物;可用的治疗方案仅仅包括对症治疗,在个别情况下进行心脏(或心脏与肝脏)移植。目前在美国大约有10万ATTR-CM患者,其中确诊的患者仅占1-2%。
VYNDAQEL和VYNDAMAX是首个转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的两种口服制剂,也是第一个且目前唯一获得FDA批准治疗ATTR-CM的药物。
该药研发成本很高,而且前所未有,氯苯唑酸对于心脏淀粉样变性(也叫“淀粉心”)这种罕见病的患者来说,是真正的救命药。
2019年有了氯苯唑酸,2020年国内上市,2021年就纳入了医保,让患有罕见病的患者能够不因为高昂的药物而放弃治疗。
一般来说,确诊“淀粉心”后,患者一般只能活2-5年,而如果规范使用氯苯唑酸30个月,死亡率能降低30%左右,延长预期寿命3.88年,心血管相关住院风险也能降低32%,这就是患者生的希望。
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参考价格:¥137500.00
【氯苯唑酸Vyndaqel简介】 近日,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准VYNDAQEL(tafamidis meglumine)和VYNDAMAX(tafamidis)用于治疗成年人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM),以降低心血管相关死亡率和...