通用名：伊米苷酶

商品名：Cerezyme

全部名称：伊米苷酶，思而赞，依米格西酶，Imiglucerase，Cerezyme

适应症：

用于治疗Ⅰ型戈谢病(Gaueher disease)导致的贫血、血小板减少、骨骼疾病和肝脾肿大。最新补充临床应用还包括，确诊为Ⅲ型代谢病且有显著非神经临床表现的患者的长期酶替代治疗。

治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病。

用法用量：

静脉滴注，滴注时间为1-2小时。剂量应根据患者个体情况调整。

初始剂量范围为2.5U/kg，每周3次，到60U/kg，每2周1次。2年后若达到治疗目标，剂量可改为45U/Kg。60U/kg每2周1次是获得数据最多的剂量。

不良反应：

>10%:

免疫学：IgG抗体的发展（15%）

1% - 10%:

心血管疾病：胸部不适（<2%）、潮红（<2%）、低血压（<2%）、心跳过快（<2%）

中枢神经系统：寒战（<2%）、头晕（<2%）、疲劳（<2%）、头痛（<2%）

皮肤病：瘙痒（<2%）、皮疹（<2%）、荨麻疹（<2%）

胃肠道：腹痛（<2%）、腹泻（<2%）、恶心（<2%）、呕吐（<2%）

超敏反应：过敏反应（7%），血管性水肿（<2%）

神经肌肉和骨骼：背痛（<2%）

呼吸：咳嗽（<2%）、发绀（<2%）、呼吸困难（<2%）

其他：发烧（<2%）

<1%：

上市后或病例报告：注射部位灼热感、注射部位不适、注射部位瘙痒、非免疫性过敏反应、肺炎、肺动脉高压、注射部位无菌脓肿、注射部位肿胀

禁忌：

对本品过敏者禁用。

注意事项：

过敏反应：已有报道（<1%）。大多数患者继续接受预处理（抗组胺药或皮质类固醇），输注速度较慢。如有严重反应，应立即停止治疗，并开始适当的治疗。以前对阿糖苷酶过敏、接受过治疗或已产生抗体的患者应谨慎。对伊米苷酶严重过敏的患者禁用。

抗体形成：据报道约15%的患者出现了IgG抗体，并在治疗开始后6个月内观察到了这种现象；治疗12个月后很少产生抗体；可能增加过敏反应的风险。

肺动脉高压/肺炎：在治疗过程中观察到；由于这是高雪氏病的并发症，因此尚未建立因果关系。有呼吸系统症状的没有发烧的患者应评估肺动脉高压。

聚山梨酯80：一些剂型可能含有聚山梨酯80（也称为吐温）。 某些人接触含有聚山梨酯80的药品后会发生过敏反应，通常是一种延迟反应。据报道，早产儿在接受含有聚山梨酯80的肠外产品后出现血小板减少、腹水、肺功能恶化以及肾和肝功能衰竭。

胎儿毒性：妊娠和哺乳期妇女慎用。

贮藏：

2-8°C避光保存。

作用机制：

本品是基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶的类似物，为具有497个氨基酸的糖蛋白，含有4个N-环连接的糖基化位点。戈谢病是先天葡萄糖脑苷酯酶缺乏引起的罕见代谢遗传病，缺乏这种酶会导致葡萄糖脑苷酯在巨噬细胞内蓄积而成为戈谢细胞。戈谢病主要症状是贫血、血小板减少、骨痛、肝脾肿大。本品通过催化葡萄糖脑苷酯水解使其降解成葡萄糖和神经酰胺，改善贫血和血小板减少症状，使肝脏和脾体积减小。

安全与疗效：

戈谢氏病的特征表现为b-葡糖脑苷脂酶活性缺陷，导致组织巨噬细胞 中葡糖脑苷脂蓄积，使得其变得肥大，常出现于肝脏、脾脏和骨髓，偶尔出现于肺脏、肾脏和肠中。继发的血液学后果包括：严重的贫血及血小板减少、此外还出现特征性的肝脾进展性肿大、骨骼并发症。注射用伊米苷酶催化葡糖脑苷脂水 解成葡萄糖和神经酰胺。

在临床试验中，注射用伊米苷酶能改善贫血及血小板减少、使肝脾缩小并改善恶病质，临床效果与阿糖苷酶注射液相似。

研究显示，使用伊米苷酶治疗I型戈谢病6个月后，报告骨痛者减少了37.5%，能够显著提高患者生活质量，改善生长发育。使用伊米苷酶治疗24个月后，脾脏体积缩小50.9%，肝脏体积缩小30.8%，血红蛋白平均增加2.4g/dL，血小板计数平均上升99.8%，脏器受累情况和血象得到了显著改善和提高。

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