缺铁性贫血(IDA)是儿童常见的营养性疾病之一，严重贫血会影响孩子免疫力、体格生长和神经系统发育，应尽早进行预防，如果发现，需要进行干预治疗。儿童缺铁性贫血常见于儿童生长发育迟缓、智力低下，有些患儿会出现精神行为的异常，比如烦躁、易怒、注意力不集中、异食癖等等。

2013年7月25日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Luitpold制药公司新药Injectafer用于用于治疗口服铁剂疗效不满意或不能耐受口服铁剂的缺铁性贫血(IDA)成年患者。Injectafer是一种肠外铁剂替代产品，是第一个获得FDA批准用于治疗IDA的非右旋糖酐静脉铁剂。

缺铁性贫血(IDA)

2021年12月16日，美国FDA扩大了羧麦芽糖铁注射剂(Injectafer®，ferric carboxymaltose injection)的使用范围，现在可用于1岁及以上的缺铁性贫血患者，这些患者对口服铁不耐受或对口服铁反应不足。此前，该治疗方法只获批用于成人IDA患者。

1VIT17044研究(NCT03523117)评估了儿科患者使用该注射剂的安全性，这是一项随机、主动对照研究，共纳入40名患者(10名1~12岁患者，30名12~17岁患者)，在研究的前一天和第7天接受15mg/kg静脉注射，单次最大剂量为750mg(以较小者为准)，最大总剂量为1500mg。在主动对照组中，38名患者接受了28天的年龄依赖性口服硫酸亚铁制剂。

儿童患者中最常见的不良反应(发生率≥4%)为低磷血症、注射部位反应、皮疹、头痛和呕吐。

美国Regent公司的首席医疗官Linda Mundy表示：“我们很高兴Injectafer能够在对成人IDA患者的有效治疗的基础上，获得新的儿科应用范围的批准。儿童医疗保健提供者现在有了新的治疗选择，用于年龄小至1岁的IDA儿童患者，这些患者对口服铁不耐受或对口服铁的反应不足。”

Injectafer此次在儿童群体中的获批，为更多的儿童IDA患者带来了新的治疗希望。