ROS1融合是指这个基因与另外一个基因融合到了一起，两个基因融合成为了一个基因，ALK也会出现类似的状况，ROS1是原癌基因，属于络氨酸激酶胰岛素受体的家族成员之一，在多种癌症疾病中有高度表达，正常情况下，ROS1可以激活细胞分化、增殖以及生长存活等相关的通路，当ROS1基因与其他基因发生融合后，也就是“突变”了。当出现了突变会形成一个新的基因，这个基因能驱动肿瘤的发生，这也就是肿瘤细胞的发生前提。

ROS1的重排是非小细胞肺癌的一个明确治疗靶点，但是该突变并不存在于肺癌，像卵巢癌、血管肉瘤、以及胃癌等多种癌症疾病都存在该类突变，非小细胞肺癌是第二种发现该突变的实体瘤，最早于2007年被媒体报道。恩曲替尼是一款具有中枢神经系统活性的络氨酸激酶抑制剂，是临床上唯一被证明针对原发性以及转移性脑疾病具有疗效的抑制剂，能够阻断ROS1、ALK以及NTRK激酶活性，从而达到诱导癌细胞死亡的效果。

恩曲替尼(Rozlytrek)美国基因泰克

2018年11月，恩曲替尼原研厂商向美国FDA提交了上市申请，恩曲替尼在临床实验中主要用于ROS1、ALK以及NTRK基因突变的肿瘤患者进行治疗疗效显著。

基于多项试验结果，2019年8月，恩曲替尼获得了FDA批准，用于非小细胞肺癌成人患者的治疗，此后经过长期的随访，最新的报告已发表。

数据显示，接受恩曲替尼治疗的非小细胞肺癌患者，整体缓解率达到了67.1%，其中临床完全缓解率为8.7%，临床部分缓解率为58.4%，部分亚型的整体缓解率可达72.9%。

从缓解持续来看，患者从接受恩曲替尼治疗到发生临床响应，时间为0.95个月。也就是说，超过一半的患者在接受恩曲替尼治疗不到一个月的时间，就实现了临床缓解。

从脑转移患者的治疗结果来看，恩曲替尼的入脑活性良好，对于基线存在脑转移的患者来说整体缓解率为62.5%，颅内病灶缓解率为79.2%。此外，55%的患者缓解持续超过12个月。

目前，有81%的患者中位无进展生存期超过1年。随访1年以上患者中，整体缓解率为73.4%，中位缓解持续时间16.5个月。

不良反应方面，试验中93%的患者出现了不同程度的不良反应，较为常见的为消化不良、头晕、发热以及呕吐等，较为严重的不良反应也有，不过出现的几率比较低，仅有7%的患者因为不良反应终止了恩曲替尼的治疗。

此次试验让更多的患者看到了恩曲替尼的疗效，也将恩曲替尼推往了更多的国家，相信随着恩曲替尼在多个国家的获批，全球会有更多的患者依靠恩曲替尼能够获得更好的治疗。