美国临床肿瘤学会最近在年会上发表的摘要为2种嵌合抗原受体(CAR)-T细胞疗法提供了支持数据，一种用于治疗复发、难治性(R/R)B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)，另一种用于治疗R/R多发性骨髓癌。

Tecartus (Brexucabtagene Autoleucel)

Brexucabtagene Autoleucel 于2020年被批准用于治疗R/R套细胞淋巴瘤患者，商品名为“Tecartus”。与此同时也在R/R B-ALL患者中进行研究，最近的会议数据表明该治疗在这些患者中最具有临床效益。

中位随访16.4个月后，对Tecartus有反应的患者的中位总生存期(OS)未达到。这些患者的平均无复发生存期为14.2个月。

在55例接受Tecartus治疗的患者中，71%的患者达到完全缓解(CR)或血液学未完全恢复的CR(CRi)，其中97%的患者微小残留病为阴性。

纳入研究的患者接受了大量的预处理，其中45%的患者接受过博纳吐单抗(Blinatumomab)的治疗，22%的患者接受过奥英妥珠单抗besponsa(inotuzumab ozogamicin)的治疗，还有42%的患者接受过异基因干细胞移植。

95%的患者经历过≥3级的不良事件，最常见的不良反应包括贫血(49%)和中性粒细胞减少(49%)。≥3级的细胞因子释放综合征和神经系统事件的发生率分别为24%和25%，中位发病时间分别为5天和9天。研究人员表示，它们通常是可逆的。

多发性骨髓瘤的新疗法

会议期间，研究人员还提供了一项正在进行的1期试验的2个不同时间点的数据，该试验研究CART-ddBCMA用于R/R多发性骨髓癌。CART-ddBCMA是一种自体CAR-T细胞治疗，使用一种新的BCMA靶向结合结构域，旨在降低免疫原性风险并具有高稳定性。

截至2021年1月29日，9名可评估患者对CART-ddBCMA有反应，4名患者达到严格意义的完全缓解(sCR)，1名患者达到很好的部分缓解(VGPR)，4名患者达到部分缓解(PR)。其中1名部分缓解的患者疾病复发，并再次消退，而其余患者的情况持续缓解。

截至2021年4月3日，所有12名可评估患者均获得了类似的结果，包括5名sCR，1名CR，3名VGPR和3名PR。其中11名患者的反应仍在进行中，研究数据表明时间越长反应就越深入。研究人员表示，尽管在之前的BCMA靶向治疗中出现疾病进展，但仍有一名患者达到了VGPR。

所有12例患者均接受过至少3种治疗，其中10例为对5种疗法产生抗性的患者。