在2019年5月份，美国FDA批准Vyndaqel在美国上市，适用于治疗遗传性或者人工型转甲状腺激素介导的心肌病，主要是由淀粉样变性引发的。值得注意的是，这是美国食品药品监督管理局批准的首款治疗心肌病的药物。

在2020年2月份，Vyndaqel获得中国药监局的批准用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病Ⅰ期症状性患者。那么，作为治疗罕见病的新药物，它的作用、疗效如何呢?

什么是转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病?

转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病属于一种罕见病，能够危及生命健康安全。它是由TTR的不稳定性造成的，由于错误折叠的蛋白质形成淀粉样物质沉淀在心脏，临床症状为心力衰竭或者限制性心肌病。过去并没有获批治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的药物，治疗的方案也只是对症治疗或者心脏移植。该病患者，经常是病症很严重时才会诊断出来，可一旦确诊，根据亚型的不同，转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者的中位预期寿命约为2至3.5年。

Vyndaqel有何作用?

Vyndaqel拥有活性部分Tafamidis，Tafamidis是TTR的选择性稳定剂。ATTR是由体内器官和组织中称为淀粉样蛋白的特定蛋白质的异常沉积物的累积引起的，干扰了它们的正常功能。Tafamidis在甲状腺素结合位点与TTR结合，稳定化合物并减缓解离成单体，这是淀粉样蛋白形成过程中的限速步骤。因此，Vyndaqel曾获得美国食品药品监督管理局授予的快速通道资格和突破性疗法认定。它被辉瑞认为是潜在的重磅药物。

Vyndaqel治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病效果好不好?

这是一项关键性、全球性、安慰剂对照、随机、双盲的Ⅲ期临床实验研究。研究者共纳入441位患者，包括变异型或遗传型ATTR-CM患者，以及野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者。

得出的研究结果显示，在治疗的30个月期间，和安慰剂对比，Vyndaqel显著降低了野生型和遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病患者的心血管以及全因死亡的相关住院率，并且Vyndaqel将全因住院率与全因死亡率分别降低32%与30%，另外，它还降低了所有亚组(野生型，遗传型，NYHA-I、-II、-III功能分级)的全因死亡风险：遗传型亚组中死亡风险降低31%，野生型亚组降低29%，患者的活动能力以及生活质量得到了极大的改善。

因此，患者可以放心使用Vyndaqel治疗自身病症，不用担心疾病出现进展的情况。如果您需要购买Vyndaqel，请联系海鸥药房客服。